[发明专利]调控转基因表达的方法和组合物在审
| 申请号： | 201280051774.6 | 申请日： | 2012-09-21 |
| 公开（公告）号： | CN103917644A | 公开（公告）日： | 2014-07-09 |
| 发明（设计）人： | E·J·瑞巴 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物科学股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/00 | 分类号： | C12N15/00;C12N15/52;C12N15/62;C12N5/0735;C12N5/074 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 杨昀 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 调控 转基因 表达 方法 组合 | ||
【权利要求书】：
1.一种非天然存在的融合蛋白，其包含与内源白蛋白基因和裂解结构域结合的锌指蛋白，其中所述融合蛋白修饰了所述内源白蛋白基因。
2.根据权利要求2所述的融合蛋白，其中所述锌指蛋白包含4、5或6个包含识别螺旋区的锌指结构域，其中所述锌指蛋白包含在表1、表3、表5或表8的单行中示出的识别螺旋区。
3.一种多核苷酸，其编码根据权利要求1所述的一种或多种融合蛋白。
4.一种分离细胞，其包含根据权利要求1或2所述的一种或多种融合蛋白或根据权利要求3所述的一种或多种多核苷酸。
5.根据权利要求4所述的细胞，其中所述细胞为干细胞。
6.根据权利要求5所述的细胞，其中所述干细胞选自胚胎干细胞(ESC)、诱导多能干细胞(iPSC)、肝干细胞和肝脏干细胞。
7.一种试剂盒，其包含根据权利要求1或2所述的融合蛋白或根据权利要求3所述的多核苷酸。
8.一种裂解细胞中的内源白蛋白基因的方法，所述方法包括：
在以便表达所述一种或多种融合蛋白和裂解所述白蛋白基因的条件下，向所述细胞中引入包含根据权利要求1或2所述的至少一种融合蛋白或根据权利要求3所述的至少一种多核苷酸的一种或多种表达载体。
9.根据权利要求8所述的方法，其中所述多核苷酸包含AAV载体。
10.根据权利要求8或权利要求9所述的方法，其中所述细胞为肝细胞。
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