[发明专利]作为治疗靶的miRNA-212/132家族

权利要求书

1.一种用于在医学特别是人类医学中使用的miR-212和/或miR-132的抑制剂，其中所述抑制剂优选是经分离的核酸分子。

2.用于根据权利要求1使用的抑制剂，其中所述抑制剂是核酸分子。

3.用于根据权利要求1或2使用的抑制剂，其与miR-212和/或miR-132具有足够的互补性，以在生理条件下形成杂交物。

4.用于根据权利要求1-3中任一项使用的抑制剂，其为单链或双链核酸分子。

5.用于根据权利要求1-4中任一项使用的抑制剂，其为任选包含至少一个经修饰的构件块的RNA分子。

6.用于根据权利要求1-5中任一项使用的抑制剂，其中所述经修饰的构件块选自核碱基经修饰的构件块、糖经修饰的构件块、主链经修饰的构件块及其组合。

7.用于根据权利要求1-6中任一项使用的抑制剂，其为siRNA分子或微小RNA拮抗剂。

8.用于根据权利要求1-7中任一项使用的抑制剂，其在心脏病症特别是心脏肥大相关病症或自体吞噬性病症的治疗或预防中使用。

9.用于根据权利要求1-8中任一项使用的抑制剂，其在收缩功能障碍、心代偿失调或心力衰竭的治疗或预防中使用。

10.用于根据权利要求8使用的抑制剂，其中所述自体吞噬性病症优选与减少或不存在的自体吞噬相关，并且更优选地选自神经变性疾病、肝病、肌病、癌症、自身免疫病症、传染病和老化。

11.用于根据权利要求1-10中任一项使用的抑制剂，其用于施用于选自下述的患者：

（i）具有增加的心力衰竭危险的患者，

（ii）患有（充血性）心力衰竭的患者，

（iii）心肌梗塞后患者，

（iv）具有与心脏肥大相关的先天性心脏病例如肺静脉狭窄、房或室间隔缺陷的患者。

12.用于根据权利要求1-11中任一项使用的抑制剂，其与进一步的药剂组合。

13.用于根据权利要求1-12中任一项使用的抑制剂，其中所述进一步的药剂选自血管紧张素调节剂、β-阻滞剂、利尿药、醛固酮拮抗剂、血管扩张剂、强心剂或其组合。

14.一种用于预防或治疗心脏病症的方法，其包括给有此需要的受试者施用治疗有效量的根据权利要求1-7中任一项的至少一种抑制剂。

15.一种用于在医学特别是人类医学中使用的分离的核酸分子，其包含：

（a）如SEQ ID NO.:1、SEQ ID NO.:2、SEQ ID NO.:3和/或SEQ ID NO:4中所示的核苷酸序列，或SEQ ID NO.:1、SEQ ID NO.:2、SEQ ID NO.:3和/或SEQ ID NO:4的前体，和/或

（b）其为（a）的互补体的核苷酸序列，和/或

（c）与（a）或（b）的序列具有至少80%同一性的核苷酸序列，和/或

（d）在严格条件下与（a）、（b）和/或（c）的序列杂交的核苷酸序列。

16.用于根据权利要求15使用的经分离的核酸分子，其中所述序列（c）的同一性是至少90%、特别是至少95%。

17.用于根据权利要求15或16使用的经分离的核酸分子，其为单链或双链核酸分子。

18.用于根据权利要求15-17中任一项使用的经分离的核酸分子，其为具有18-25个核苷酸的长度的miRNA分子或其类似物，或具有50-120个核苷酸的长度的miRNA前体分子或编码其的DNA分子。

19.用于根据权利要求18使用的miRNA分子，其具有21或22个核苷酸的长度。

20.用于根据权利要求15-19中任一项使用的经分离的核酸分子，其为任选包含至少一个经修饰的构件块的RNA分子。

21.用于根据权利要求15-20中任一项使用的经分离的核酸分子，其中所述经修饰的构件块选自核碱基经修饰的构件块、糖经修饰的构件块、主链经修饰的构件块及其组合。