[发明专利]治疗乙型病毒性肝炎的RNA干扰制剂有效

专利信息
申请号: 201210564083.8 申请日: 2012-12-21
公开(公告)号: CN103333890A 公开(公告)日: 2013-10-02
发明(设计)人: 崔坤元;梁东 申请(专利权)人: 厦门成坤生物技术有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61K48/00;A61P31/20;A61P1/16
代理公司: 厦门市首创君合专利事务所有限公司 35204 代理人: 杨依展
地址: 361000 福建省厦门市海沧区*** 国省代码: 福建;35
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摘要:
搜索关键词: 治疗 病毒性肝炎 rna 干扰 制剂
【权利要求书】:

1.用来抑制乙肝病毒的复制或繁殖的iNA,包括一个或多个正义链,和一个或多个反义链,其中的一个或多个的多核苷酸链与HBV RNA的一个或多个区域互补。

2.如权利要求1中所述的iNA,其特征在于,所述的iNA为连续双链或间断性双链结构,该连续双链或间断性双链结构为直链、环形、类环形、发卡型、茎-环、单向、或双向形的结构。

3.如权利要求2中所述的iNA,其特征在于,间断性双链iNAs,具有两条或多条多核苷酸,有一个或多个缺口或切口,在缺口或切口之间形成一个或多个互补的双链区。

4.如权利要求2中所述的iNA,其特征在于,双链iNA长10~200个核苷酸,较好的为15~50个核苷酸,更好是19-29个核苷酸。

5.如权利要求2中所述的iNA,其特征在于,双链的互补区域的多核苷酸链不少于10个核苷酸,更好是19-29个核苷酸。

6.如权利要求2中所述的iNA,其特征在于,至少50%,70%,75%,80%,85%,90%,95%,96%,97%,98%iNA,99%,或100%的一个链中的核苷酸的任何双链区域互补于另一条链。

7.如权利要求2中所述的iNA,其特征在于,双链iNA或siRNA具有粘端或钝端,其中,粘端位于一条或两条链上,末端突出碱基长1-5个核苷。

8.如权利要求1中所述的iNA,其特征在于,包含一个长的正义链和两个短的反义链,反义链与HBV RNA的两个不同位置互补。

9.如权利要求1中所述的iNA,其特征在于,包含一个长的反义链,反义链包含与HBV RNA的两个不同位置互补的反义片段;和两个短的正义链,两个正义链的序列与HBV RNA两个不同位置的序列一样或接近。

10.如权利要求8或9所述的iNA,其特征在于:长链的长度为15至80个核苷酸,最好为19~50个核苷酸;两个短链每条长10至40个核苷酸,较好为19至27个核苷酸。

11.如权利要求1所述的iNA,其特征在于:具有下述结构1-31中的任一结构:

12.如权利要求1中所述的iNA,其特征在于,包含iNA ID No.1-272中的任意一种或其组合,或iNA ID NO.1-11和231-272中的任意一种或其组合。

13.如权利要求1-12中任一权利要求中所述的iNA,其特征在于:其中的一个或多个核糖核酸用化学修饰的或脱氧核糖核酸取代。

14.如权利要求1-12中任一权利要求中所述的iNA,其特征在于:包含有硫代磷酸酯或2'-修饰的核苷酸。

15.如权利要求1-14任一权利要求中所述的iNA的用途,其用于在哺乳细胞中抑制HBV基因表达和复制。

16.一个药物配方,包含权利要求1至14中任一权利要求中的的iNA和药物用载体。

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