[发明专利]可用于乙型肝炎病毒感染治疗的RNA干扰靶点

权利要求书

1.靶向HBV的RNA干扰靶点，其序列选自：

(1)SEQ ID NO.7的序列；或者

(2)上述序列的互补序列。

2.包含权利要求1的RNA干扰靶点的核酸构建体。

3.包含权利要求1的RNA干扰靶点的载体。

4.依据权利要求1所述的RNA干扰靶点获得的、能够抑制HBV 相应基因的表达和/或HBV的复制和/或感染的siRNA，其序列是 GAGUCUAGACUCGUGGUGGAC UUCAAGAGA GUCCACCACGAGUCUAGACUC UU。

5.一种重组表达载体，其可表达权利要求4的siRNA。

6.权利要求5的重组表达载体，其包含靶向HBV的siRNA的编码 核酸序列，这些编码核酸序列与表达控制序列可操作地连接，使得可 在动物细胞中表达所述的siRNA。

7.权利要求6的重组表达载体，其中所述动物细胞是哺乳动物细 胞。

8.权利要求7的重组表达载体，其中所述哺乳动物细胞是人细 胞。

9.权利要求6的重组表达载体，其中所述动物细胞是肝细胞。

10.权利要求5的重组表达载体，其是质粒载体或病毒载体。

11.权利要求10的重组表达载体，其中所述病毒载体是逆转录病 毒载体。

12.权利要求11的重组表达载体，其中所述逆转录病毒载体是慢 病毒载体。

13.转化或转染或转导了权利要求5-12任一项的重组表达载体 的分离的细胞。

14.一种分离的改造的细胞，其可表达或包含有权利要求4的 siRNA。

15.权利要求14的改造的细胞，其在基因组中或者基因组外携带 权利要求1中所述的RNA干扰靶点的编码核酸序列，这些编码核酸序 列与表达控制序列可操作地连接，使得可在该细胞中表达所述siRNA。

16.权利要求15的改造的细胞，其中所述细胞是哺乳动物细胞。

17.权利要求16的改造的细胞，其中所述哺乳动物细胞是人细 胞。

18.权利要求15的改造的细胞，其中所述细胞是肝细胞。

19.制备权利要求13-18任一项的细胞的方法，包括用权利要求 5-12任一项的重组表达载体转化或转染或转导细胞。

20.权利要求4的s iRNA、或权利要求5-12任一项的重组表达 载体、或权利要求13-18任一项的细胞在制备治疗HBV感染或者HBV 患者的药物中的用途。

21.权利要求4的siRNA、或权利要求5-12任一项的重组表达 载体、或权利要求13-18任一项的细胞在制备抑制HBV复制或者HBV 基因表达的药物中的用途。