[发明专利]用于RNA干扰的治疗用途的方法及组合物无效
| 申请号： | 200810085833.7 | 申请日： | 2002-11-04 |
| 公开（公告）号： | CN101259289A | 公开（公告）日： | 2008-09-10 |
| 发明（设计）人： | M·E·达维斯;G·S·詹森;S·H·潘 | 申请（专利权）人： | 嵌入治疗公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K47/40;A61K47/42;A61K9/14;A61P17/16;C07H21/02 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 | 代理人： | 梁谋 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 rna 干扰 治疗 用途 方法 组合 | ||
1.一种药物组合物，所述药物组合物包含一种或多种RNAi构建体和至少一种含环糊精的聚合物。
2.权利要求1的组合物，其中所述RNAi构建体的存在量足以通过RNA干扰机制减弱所治疗细胞中靶基因的表达。
3.权利要求1的组合物，其中所述含环糊精的聚合物为线性。
4.权利要求1的组合物，其中所述含环糊精的聚合物为支链。
5.权利要求1的组合物，其中所述含环糊精的聚合物包含阳离子聚合物。
6.权利要求5的组合物，其中所述阳离子聚合物包括聚(L)赖氨酸(PLL)、聚氮丙啶(PEI)、含β环糊精的聚合物(CD-聚合物)、聚乙二醇或其共聚物。
7.权利要求1的组合物，其中所述含环糊精的聚合物包括环糊精改性的聚合物。
8.权利要求7的组合物，其中所述含环糊精的聚合物包括环糊精改性的聚氮丙啶。
9.权利要求1-8中任一项的组合物，其中所述一种或多种RNAi构建体和至少一种含环糊精的聚合物形成超分子复合物。
10.权利要求9的组合物，其中所述超分子复合物为包括线性聚合物的多维聚合物网状结构。
11.权利要求1的组合物，其中所述超分子复合物为包括支链聚合物的多维聚合物网状结构。
12.权利要求1或9的组合物，其中所述组合物还包含导向配体。
13.权利要求12的组合物，其中所述导向配体为半乳糖。
14.权利要求12的组合物，其中所述导向配体为转铁蛋白。
15.权利要求1的组合物，其中所述RNAi构建体为小干扰RNA(siRNA)，所述小干扰RNA包括含有有义链和反义链的单个自互补转录物。
16.权利要求1的组合物，其中所述RNAi构建体为小干扰RNA(siRNA)，所述小干扰RNA包括两个单独的互补链。
17.权利要求15或16的组合物，其中所述siRNA的至少一条链包含约1个至约6个核苷酸的突出端。
18.权利要求17的组合物，其中所述siRNA的两条链都包含约1个至约6个核苷酸的突出端。
19.权利要求18的组合物，其中所述siRNA的两条链都包含2个核苷酸的3’突出端。
20.权利要求1的组合物，其中所述组合物聚集为平均直径在20至500nm之间的微粒。
21.权利要求20的组合物，其中所述微粒的平均直径在20至200nm之间。
22.前述权利要求中任一项的组合物通过RNA干扰机制减弱细胞靶基因表达的用途，由此改变所治疗细胞的生长、生存或分化。
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