[发明专利]治疗β-地中海贫血的药物在审
| 申请号： | 202210468627.4 | 申请日： | 2022-04-29 |
| 公开（公告）号： | CN114848851A | 公开（公告）日： | 2022-08-05 |
| 发明（设计）人： | 孙筱放;卢电;陈狄禹 | 申请（专利权）人： | 广州医科大学附属第三医院（广州重症孕产妇救治中心;广州柔济医院） |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K38/42;C12N15/12;C12N15/113;C12N15/864;C12N15/90;A61P7/06 |
| 代理公司： | 华进联合专利商标代理有限公司 44224 | 代理人： | 张灵莉 |
| 地址： | 510000*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种治疗β‑地中海贫血的药物。该治疗β‑地中海贫血的药物包括HBG1突变供载体、HBG2突变供载体、Cas蛋白和sgRNA，HBG1突变供载体和HBG2突变供载体上均包括突变供体片段，突变供体片段的核苷酸序列如SEQ ID NO：1所示，sgRNA的靶点的核苷酸序列如SEQ ID NO：2所示。该药物能够改善传统的基因疗法中HbF的表达水平有限的问题，能够提高HbF的表达，并且由于该治疗β‑地中海贫血的药物采用的是6个突变位点是自然发生的、良性突变，比直接破坏BCL11A转录因子更安全。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 地中海贫血 药物 | ||
【主权项】：
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