[发明专利]用于基因疗法的编码天冬氨酸酰化酶(ASPA)的经修饰的核酸和载体在审
| 申请号： | 202180031917.6 | 申请日： | 2021-04-22 |
| 公开（公告）号： | CN115461066A | 公开（公告）日： | 2022-12-09 |
| 发明（设计）人： | P.利昂;J.弗朗西斯;B.T.阿萨夫;S.阿萨诺;K.黑尔斯;A.P.伯格 | 申请（专利权）人： | 美国辉瑞有限公司 |
| 主分类号： | A61K35/761 | 分类号： | A61K35/761;A61K38/00;A61K48/00;C07K14/075;C12N15/12;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 凃滔 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开涉及包含编码天冬氨酸酰化酶(ASPA)的经修饰的核酸的重组核酸和基因疗法载体及其变体，其用于治疗与ASPA的缺陷或功能障碍相关的疾病和病症，尤其是卡纳万病。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 基因 疗法 编码 天冬氨酸 酰化酶 aspa 修饰 核酸 载体 | ||
【主权项】：
暂无信息
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