[发明专利]通过靶向LAMA1基因来治疗肌营养不良症的方法在审
| 申请号： | 202080057334.6 | 申请日： | 2020-08-14 |
| 公开（公告）号： | CN114364802A | 公开（公告）日： | 2022-04-15 |
| 发明（设计）人： | 秦园博;山形哲也 | 申请（专利权）人： | 摩大力斯医疗株式会社 |
| 主分类号： | C12N15/62 | 分类号： | C12N15/62;C12N9/22;C12N15/113;C12N15/864;C12N15/12;A61K31/713;A61K38/17;A61K38/39;A61P27/02 |
| 代理公司： | 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 | 代理人： | 金海霞;刘慧 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明旨在提供一种人类肌营养不良症(特别是MDC1A)的新的治疗方法。本发明提供了一种多核苷酸，其包含下述碱基序列：(a)编码核酸酶缺陷型CRISPR效应蛋白与转录激活因子的融合蛋白的碱基序列，和(b)编码靶向人类LAMA1基因的表达调控区中的下述连续区域的指导RNA的碱基序列：(i)在SEQ ID NO：15、20、25、50、56或61中阐述的连续区域，(ii)在SEQ ID NO：124中阐述的连续区域，或(iii)在SEQ ID NO：178、193或195中阐述的连续区域。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 靶向 lama1 基因 治疗 营养不良 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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