[发明专利]无毒CAS9酶及其应用在审
| 申请号： | 202080019483.3 | 申请日： | 2020-01-06 |
| 公开（公告）号： | CN113811611A | 公开（公告）日： | 2021-12-17 |
| 发明（设计）人： | 克里斯多佛·哈克利 | 申请（专利权）人： | 克里斯普赫尔治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C12N15/90;C12N9/22 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 韦昌金 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 公开了与工程改造的Cas9酶在降低细胞毒性方面相关的组合物及其使用方法，所述方法涉及选择性靶向和编辑正常细胞和与遗传疾病相关的细胞中的内源性核酸区段。在一些情况下，公开了包含通过接头肽连接的人Exo1酶或其第一功能片段和Cas9酶或其第二功能片段的多肽。在一些情况下，公开了编码所述多肽和指导RNA(gRNA)的多核苷酸。此外，公开了利用所述多肽或所述多核苷酸治疗单基因遗传障碍的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 无毒 cas9 及其 应用 | ||
【主权项】：
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