[发明专利]用于减少朊病毒表达的化合物和方法在审
| 申请号： | 201980076256.1 | 申请日： | 2019-11-21 |
| 公开（公告）号： | CN113286886A | 公开（公告）日： | 2021-08-20 |
| 发明（设计）人： | 苏珊·M·弗赖尔;H-H·布维;H·赵 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;杜丹 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 提供用于减少细胞或动物中PRNP RNA的量或活性且在某些情况下减少细胞或动物中PrP蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经变性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志是脑中的海绵状变化、形成异常蛋白质聚集体、神经元损失、神经元损失的标记物、快速进展型痴呆和死亡。此类神经变性疾病包括朊病毒疾病、克‑雅二氏病(CJD)、变异型克‑雅二氏病(vCJD)、家族性克‑雅二氏病(fCJD)、杰茨曼‑斯脱司勒‑史茵克综合征、致命性家族性失眠症、库鲁病、阿尔茨海默氏病或帕金森氏病。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 减少 病毒 表达 化合物 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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