[发明专利]靶向RNA的融合蛋白组合物和使用方法在审
| 申请号： | 201980050249.4 | 申请日： | 2019-06-07 |
| 公开（公告）号： | CN112930395A | 公开（公告）日： | 2021-06-08 |
| 发明（设计）人： | D·A·内尔斯;R·巴特拉;E·杨 | 申请（专利权）人： | 洛卡纳生物股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 公开了组合物，其包含：(a)包含特异性结合RNA分子内的靶序列的指导RNA(gRNA)的序列；以及(b)编码融合蛋白的序列，所述序列包含编码第一RNA结合多肽的序列和编码第二RNA结合多肽的序列，其中所述第一RNA结合多肽和所述第二RNA结合多肽都不包含显著DNA‑核酸酶活性，其中所述第一RNA结合多肽与所述第二RNA结合多肽不相同，并且其中所述第二RNA结合多肽包含RNA‑核酸酶活性。还提供了本公开文本的组合物的制备方法和使用方法。例如，本公开文本的组合物可以用于治疗受试者的疾病或障碍。本公开文本的示例性疾病或障碍包括遗传和表观遗传疾病或障碍。 | ||
| 搜索关键词： | 靶向 rna 融合 蛋白 组合 使用方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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