[发明专利]用于调节ATXN2表达的寡核苷酸在审
| 申请号： | 201980045099.8 | 申请日： | 2019-06-03 |
| 公开（公告）号： | CN112912500A | 公开（公告）日： | 2021-06-04 |
| 发明（设计）人： | 海迪·赖伊·胡德布施;吕克·彼泽森;索伦·韦斯特加德·拉斯穆森;彼得·哈哲多恩;梅特·拉迪福吉德 | 申请（专利权）人： | 豪夫迈·罗氏有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088 |
| 代理公司： | 中科专利商标代理有限责任公司 11021 | 代理人： | 张莹;程金山 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及能够调节靶细胞中ATXN2表达的反义寡核苷酸。所述寡核苷酸与ATXN2 mRNA杂交。本发明还涉及所述寡核苷酸的缀合物和药物组合物，以及使用所述寡核苷酸治疗神经退行性疾病诸如脊髓小脑共济失调2型(SCA2)、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、阿尔茨海默氏额颞叶痴呆(FTD)、帕金森综合征和具有TDP‑43蛋白病的病症的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调节 atxn2 表达 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
暂无信息
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