[发明专利]用于治疗高胆固醇血症和相关病况的PCSK9靶向寡核苷酸在审
| 申请号： | 201980041119.4 | 申请日： | 2019-04-01 |
| 公开（公告）号： | CN112368381A | 公开（公告）日： | 2021-02-12 |
| 发明（设计）人： | H·T·杜德克;朴智慧 | 申请（专利权）人： | 迪克纳制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C12N15/09;C12N15/113 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;黄希贵 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开涉及可用于降低PCSK9表达(尤其是在肝细胞中)的寡核苷酸、组合物和方法。公开的用于降低PCSK9表达的寡核苷酸可以是双链或单链的，并且可以被修饰以改善特性，诸如更强的对核酸酶的抗性和更低的免疫原性。公开的用于降低PCSK9表达的寡核苷酸也可以包括靶向配体以靶向特定细胞或器官，诸如肝脏的肝细胞，并且可用于治疗高胆固醇血症、动脉粥样硬化和/或其一种或多种症状或并发症。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 胆固醇 相关 病况 pcsk9 靶向 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
暂无信息
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