[发明专利]用于治疗高胆固醇血症和相关病况的PCSK9靶向寡核苷酸

权利要求书

1.用于降低PCSK9的表达的寡核苷酸，所述寡核苷酸包含含有如SEQ ID NO: 1193-1232、1257-1265和1269-1271中任一者中所示的序列的反义链。

2.权利要求1的寡核苷酸，其进一步包含含有如SEQ ID NO: 1153-1192、1248-1256和1266-1268中任一者中所示的序列的有义链。

3.权利要求1或2的寡核苷酸，其中所述反义链由如SEQ ID NO: 1193-1232、1257-1265和1269-1271中任一者中所示的序列组成。

4.权利要求2或3的寡核苷酸，其中所述有义链由如SEQ ID NO: 1153-1192、1248-1256和1266-1268中任一者中所示的序列组成。

5.用于降低PCSK9的表达的寡核苷酸，所述寡核苷酸包含长度为15至30个核苷酸的反义链，其中所述反义链具有与如SEQ ID NO: 1233-1244中任一者中所示的PCSK9的靶标序列互补的区域，其中所述互补的区域长度为至少15个连续核苷酸。

6.权利要求5的寡核苷酸，其中所述互补的区域与PCSK9的靶标序列完全互补。

7.权利要求1至6中任一项的寡核苷酸，其中所述反义链长度为19至27个核苷酸。

8.权利要求1至7中任一项的寡核苷酸，其中所述反义链长度为21至27个核苷酸。

9.权利要求1至8中任一项的寡核苷酸，其进一步包含长度为15至40个核苷酸的有义链，其中所述有义链与所述反义链形成双链体区域。

10.权利要求9的寡核苷酸，其中所述有义链长度为19至40个核苷酸。

11.权利要求9或10的寡核苷酸，其中所述双链体区域长度为至少19个核苷酸。

12.权利要求9至11中任一项的寡核苷酸，其中所述双链体区域长度为至少21个核苷酸。

13.权利要求5至12中任一项的寡核苷酸，其中与PCSK9互补的区域长度为至少19个连续核苷酸。

14.权利要求5至13中任一项的寡核苷酸，其中与PCSK9互补的区域长度为至少21个连续核苷酸。

15.权利要求9至14中任一项的寡核苷酸，其中所述有义链包含如SEQ ID NO: 1153-1192、1248-1256和1266-1268中任一者中所示的序列。

16.权利要求5至15中任一项的寡核苷酸，其中所述反义链包含如SEQ ID NO: 1193-1232、1257-1265和1269-1271中任一者中所示的序列。

17.权利要求9至16中任一项的寡核苷酸，其中所述有义链由如SEQ ID NO: 1153-1192、1248-1256和1266-1268中任一者中所示的序列组成。

18.权利要求5至17中任一项的寡核苷酸，其中所述反义链由如SEQ ID NO: 1193-1232、1257-1265和1269-1271中任一者中所示的序列组成。