[发明专利]用于编码核糖核酸的器官保护性表达和调节的组合物和方法在审
| 申请号： | 201980013940.5 | 申请日： | 2019-02-19 |
| 公开（公告）号： | CN111954535A | 公开（公告）日： | 2020-11-17 |
| 发明（设计）人： | R·米科尔 | 申请（专利权）人： | 联合治疗公司 |
| 主分类号： | A61K31/7088 | 分类号： | A61K31/7088;C12N15/11;A61K48/00 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 付文川;吴小瑛 |
| 地址： | 美国特*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 一种用于在一个或多个靶器官内表达一种或多种多肽的经分离mRNA序列，所述序列包含至少一个编码至少一种多肽的编码序列；至少第一非翻译区(UTR)序列和多个微RNA(miRNA)结合位点序列。所述miRNA结合位点序列中的每一个位于所述第一UTR序列内、紧邻所述第一UTR序列的5'或紧邻所述第一UTR序列的3'；并且所述miRNA结合位点序列允许所述编码序列在所述一个或多个靶器官内的至少第一细胞类型和第二细胞类型中的差异表达。提供使用组合物的方法，尤其用于治疗疾病，如肝癌、脑癌、肺癌、乳癌、胰腺癌、结肠癌和肾癌。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 编码 核糖核酸 器官 保护性 表达 调节 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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