[发明专利]肌聚糖病的联合治疗在审
| 申请号： | 201980008216.3 | 申请日： | 2019-01-10 |
| 公开（公告）号： | CN112203654A | 公开（公告）日： | 2021-01-08 |
| 发明（设计）人： | 伊莎贝尔·理查德;多丽安娜·桑多纳 | 申请（专利权）人： | 国家健康与医学研究院;埃夫里-瓦尔德艾松大学;吉尼松公司;帕多瓦大学 |
| 主分类号： | A61K31/427 | 分类号： | A61K31/427;A61K31/47;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 刘明海;周瑞 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 肌聚糖病是常染色体隐性疾病，由编码任何肌聚糖蛋白(SG)的基因之一的突变引起。发明人先前表明，被开发用于拯救ΔF508‑CFTR转运的小分子(称为CFTR调节剂)的应用促进了几种α‑肌聚糖蛋白突变体的成熟，这些突变体随后在质膜上被拯救(WO 014086687)。现在，本发明人证明，当联合施用时，一些特定的CFTR调节剂提供了叠加的甚至是协同的作用。 | ||
| 搜索关键词： | 聚糖 联合 治疗 | ||
【主权项】：
暂无信息
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