[发明专利]携带截短抗肌萎缩蛋白基因表达框的AAV载体、制备方法及应用有效

专利信息
申请号: 201910467558.3 申请日: 2019-05-31
公开(公告)号: CN111088284B 公开(公告)日: 2022-02-01
发明(设计)人: 田文洪;董小岩;吴小兵;马思思 申请(专利权)人: 北京京谱迪基因科技有限公司
主分类号: C12N15/864 分类号: C12N15/864;A61K48/00;A61P21/00
代理公司: 北京市中咨律师事务所 11247 代理人: 黄革生
地址: 100176 北京市大兴区经济技术*** 国省代码: 北京;11
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摘要: 发明提供一系列携带截短抗肌萎缩蛋白基因表达框的重组腺相关病毒。体内实验表明,该重组腺相关病毒载体能够高效地导入体内,持续稳定地表达截短的抗肌萎缩蛋白,降低动物模型血液中的肌酸激酶,恢复其肌肉功能。结果提示,该重组腺相关病毒载体有希望开发成为新的杜氏肌营养不良症治疗药物。
搜索关键词: 携带 截短抗肌 萎缩 蛋白 基因 表达 aav 载体 制备 方法 应用
【主权项】:
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