[发明专利]基因组碱基编辑增加人红细胞中胎儿血红蛋白水平的试剂盒及应用在审
| 申请号： | 201910338688.7 | 申请日： | 2019-04-25 |
| 公开（公告）号： | CN110042124A | 公开（公告）日： | 2019-07-23 |
| 发明（设计）人： | 马旭;江雯;金孝华;李广磊 | 申请（专利权）人： | 国家卫生健康委科学技术研究所 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85;A61K35/28;A61P7/06 |
| 代理公司： | 北京迎硕知识产权代理事务所(普通合伙) 11512 | 代理人： | 钱扬保;张群峰 |
| 地址： | 100081 *** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种基因组碱基编辑增加人红细胞中胎儿血红蛋白水平的试剂盒及应用。该试剂盒包括碱基编辑系统以及针对γ‑球蛋白基因启动子位点的sgRNA。本发明利用碱基编辑技术，通过C到T和/或A到G碱基突变，改变γ‑球蛋白基因启动子区域的转录因子结合位点，从而提高γ‑球蛋白的表达水平，为治疗该类血红蛋白病提供了高效安全的方法及试剂盒。 | ||
| 搜索关键词： | 试剂盒 碱基 胎儿血红蛋白 球蛋白基因 人红细胞 基因组 转录因子结合位点 启动子区域 血红蛋白病 球蛋白 编辑系统 表达水平 高效安全 碱基突变 启动子 位点 应用 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种基因组碱基编辑增加人红细胞中胎儿血红蛋白水平的试剂盒，其特征在于，包括碱基编辑系统以及针对γ‑球蛋白基因启动子位点的sgRNA。
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