[发明专利]用于治疗血红蛋白病的载体和组合物在审
| 申请号： | 201880027694.4 | 申请日： | 2018-03-29 |
| 公开（公告）号： | CN110582305A | 公开（公告）日： | 2019-12-17 |
| 发明（设计）人： | 加博尔·沃莱斯;大卫·A·威廉姆斯 | 申请（专利权）人： | 蓝鸟生物公司;儿童医疗中心公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K31/7088;A61K35/28;C12N15/867;C12N5/10;A61K45/06;A61P7/06 |
| 代理公司： | 11204 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 美国马萨*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供改进的基因治疗载体、组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 基因治疗载体 改进 | ||
【主权项】：
1.一种慢病毒载体，其包括：HIV-1株NL4-3 5′长末端重复序列(long terminalrepeat，LTR)；红系特异性启动子，其可操作地连接到编码包括与人类BCL11A mRNA杂交的反义序列的shmiR的多核苷酸；和HIV-1株NL4-3 3′LTR。/n
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