[发明专利]用于减少肌脂蛋白表达以及预防和治疗肌营养不良症和心肌病的组合物及其使用方法在审
| 申请号： | 201880019860.6 | 申请日： | 2018-01-22 |
| 公开（公告）号： | CN110475573A | 公开（公告）日： | 2019-11-19 |
| 发明（设计）人： | G·J·巴布 | 申请（专利权）人： | 新泽西鲁特格斯州立大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/11;C12N15/00;C07H21/04 |
| 代理公司： | 72003 隆天知识产权代理有限公司 | 代理人： | 吴小瑛;付文川<国际申请>=PCT/US |
| 地址： | 美国新*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 用于抑制肌脂蛋白(SLN)在细胞中的表达或活性以及用于预防或治疗受试者(例如，具有或倾向于具有DMD的人类患者)的杜氏肌营养不良症(DMD)并且在一些实施方案中还用于预防或治疗心肌病的组合物、重组病毒和重组病毒载体，其包括治疗有效量的SLN抑制剂。本文还描述了使用这些组合物、重组病毒和重组病毒载体的方法。这些组合物、重组病毒和重组病毒载体以及使用方法为DMD和相关的心肌病提供了基于减少SLN表达和/或活性的新疗法。 | ||
| 搜索关键词： | 重组病毒载体 重组病毒 杜氏肌营养不良症 治疗心肌病 治疗有效量 心肌病 新疗法 抑制剂 脂蛋白 预防 细胞 治疗 | ||
【主权项】：
1.包含rAAV载体的重组AAV(rAAV)，所述rAAV载体包含异源多核苷酸序列，所述异源多核苷酸序列包含治疗有效量的、编码用于降低细胞中SLN表达或活性的肌脂蛋白(SLN)特异性shRNA的核酸序列。/n
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