[发明专利]具有变异衣壳的腺相关病毒病毒体及其使用方法在审
| 申请号： | 201880019175.3 | 申请日： | 2018-06-28 |
| 公开（公告）号： | CN110461368A | 公开（公告）日： | 2019-11-15 |
| 发明（设计）人： | D·V·沙弗尔;L·C·伯恩;T·P·戴;J·G·弗兰纳里 | 申请（专利权）人： | 加利福尼亚大学董事会 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61P27/00;A61P27/02;C07K14/075;C12N15/62;C12N15/63 |
| 代理公司： | 11038 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 | 代理人： | 刘晓东<国际申请>=PCT/US2018 |
| 地址： | 美国加*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本公开提供了具有改变的衣壳蛋白的重组腺相关病毒(AAV)病毒体，其中与野生型AAV相比，所述重组AAV(rAAV)病毒体表现出更大的跨越在玻璃体内流体与视网膜细胞之间的屏障的能力，并因此具有更大的视网膜细胞感染性，并且其中rAAV病毒体包含异源核酸。本公开提供了将基因产物递送到个体中的视网膜细胞的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 视网膜细胞 病毒体 重组腺相关病毒 病毒体表 基因产物 体内流体 衣壳蛋白 异源核酸 感染性 野生型 玻璃 屏障 | ||
【主权项】：
1.一种重组腺相关病毒(rAAV)病毒体，所述重组腺相关病毒(rAAV)病毒体包含：/na)变异AAV衣壳蛋白，其中所述变异AAV衣壳蛋白包含式I-VI中任一式的异源肽的插入，并且其中与包含相应亲本AAV衣壳蛋白的对照AAV病毒体对视网膜细胞的感染性相比，所述变异衣壳蛋白赋予增强的视网膜细胞感染性；以及/nb)包含编码异源基因产物的核苷酸序列的异源核酸。/n
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