[发明专利]具有降低的肾清除的多聚体寡核苷酸在审

专利信息
申请号: 201880010283.4 申请日: 2018-02-06
公开(公告)号: CN110248665A 公开(公告)日: 2019-09-17
发明(设计)人: J.M.布朗;H-P.沃恩洛彻;K.K.H.纽曼;P.哈德威格 申请(专利权)人: MPEGLA有限责任公司
主分类号: A61K31/7105 分类号: A61K31/7105;A61K31/712;A61K31/713;A61K48/00;C07H21/02;C07H21/04
代理公司: 北京市柳沈律师事务所 11105 代理人: 张文辉
地址: 美国马*** 国省代码: 美国;US
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摘要: 发明涉及将具有通过接头连接的单体亚单元的多聚体寡核苷酸施用于受试者的方法。所述多聚体寡核苷酸具有至少约45kD的分子量和其他特性,使得其由于肾小球滤过而产生的清除降低。本发明还涉及此类多聚体寡核苷酸以及合成此类多聚体寡核苷酸的方法。
搜索关键词: 寡核苷酸 多聚体 单体亚单元 肾小球滤过 接头连接 合成
【主权项】:
1.一种将多聚体寡核苷酸施用于有需要的受试者的方法,所述方法包括将有效量的所述多聚体寡核苷酸施用于所述受试者,所述多聚体寡核苷酸包含亚单元‑‑‑‑‑‑‑,其中:所述亚单元‑‑‑‑‑‑‑中的每一个独立地为单链寡核苷酸或双链寡核苷酸,并且所述亚单元‑‑‑‑‑‑‑中的每一个通过共价接头连接至另一个亚单元;所述多聚体寡核苷酸具有被构造为降低其由于肾小球滤过而产生的清除的分子量和/或分子大小;并且所述多聚体寡核苷酸的分子量为至少约45kD。
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