[发明专利]一种提高胎儿血红蛋白表达水平的方法有效
| 申请号： | 201811256120.2 | 申请日： | 2018-10-26 |
| 公开（公告）号： | CN109735497B | 公开（公告）日： | 2021-11-02 |
| 发明（设计）人： | 袁鹏飞;方日国;于玲玲;夏鹏辉;王佳;梁福才 | 申请（专利权）人： | 博雅辑因（北京）生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N5/10 | 分类号： | C12N5/10;C12N15/113;C12N15/90;C12N5/078;A61K35/18;A61K35/14;A61P7/06;A61P35/00 |
| 代理公司： | 北京彩和律师事务所 11688 | 代理人： | 闫桑田;刘磊 |
| 地址： | 102206 北京*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明涉及高效安全基因编辑造血干细胞BCL11A的增强子位点的方法。在本发明中，已确认能够修饰完成后的造血干细胞具有正常细胞功能，且显著提高胎儿血红蛋白的表达,以抵消地中海贫血患者缺失的正常血红蛋白。因此，可将基因编辑后的造血干细胞用于β‑地中海贫血和镰刀红细胞贫血的临床治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 提高 胎儿 血红蛋白 表达 水平 方法 | ||
【主权项】：
1.一种提高人造血干细胞胎儿血红蛋白(HbF)表达的方法，包括：通过基因编辑技术破坏所述造血干细胞中2号染色体第60495219位至第60495336位的BCL11A基因组区域。
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