[发明专利]基于基因编辑技术增加SMN蛋白表达的方法及其在SMA治疗中的应用有效
| 申请号： | 201810652815.6 | 申请日： | 2018-06-22 |
| 公开（公告）号： | CN110628814B | 公开（公告）日： | 2023-07-18 |
| 发明（设计）人： | 陈万金;杨辉;李锦晶;林翔;王柠 | 申请（专利权）人： | 福建医科大学附属第一医院;中国科学院上海生命科学研究院 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85;C12N15/90;C12N5/10;C12N15/113;A61K47/54;A61K38/46;A61K48/00;A61P21/00 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 陈静 |
| 地址： | 350005 福*** | 国省代码： | 福建;35 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明提供了基于基因编辑技术增加SMN蛋白表达的方法及其在SMA治疗中的应用。增加SMN蛋白表达的方法是利用CRISPR/Cas9技术破坏SMN2的7号内含子上的剪接沉默子ISS‑N1或ISS+100而实现的。本发明提供的增加SMN蛋白表达方法是从DNA层面改造，是一种行之有效、安全高效、经济实用的方法。同时，本发明还提供了增加SMN蛋白新方法在SMA治疗中的系列应用，包括基因编辑的特定sgRNA序列，基因编辑试剂，基因编辑质粒，基因编辑细胞及其制备方法，基因编辑动物制备方法，基因编辑药物。 | ||
| 搜索关键词： | 基于 基因 编辑 技术 增加 smn 蛋白 表达 方法 及其 sma 治疗 中的 应用 | ||
【主权项】：
1.一种增加功能性SMN蛋白表达的方法，其特征在于，该方法包括：利用CRISPR/Cas9技术破坏SMN2基因7号内含子上的剪接沉默子ISS-N1或ISS+100。/n
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于福建医科大学附属第一医院;中国科学院上海生命科学研究院，未经福建医科大学附属第一医院;中国科学院上海生命科学研究院许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201810652815.6/，转载请声明来源钻瓜专利网。
