[发明专利]优化的人凝血因子IX基因表达盒及其应用有效
| 申请号: | 201810547030.2 | 申请日: | 2018-05-31 |
| 公开(公告)号: | CN108977452B | 公开(公告)日: | 2022-07-19 |
| 发明(设计)人: | 肖啸;李娟 | 申请(专利权)人: | 北卡罗来纳大学教堂山分校 |
| 主分类号: | C12N15/57 | 分类号: | C12N15/57;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/48;A61P7/04 |
| 代理公司: | 南京苏创专利代理事务所(普通合伙) 32273 | 代理人: | 张学彪 |
| 地址: | 美国北卡*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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| 摘要: | 本发明涉及合成的肝特异性启动子和表达构建体,用于在受试者的肝脏中生成多核苷酸和功能性核酸。本发明还涉及编码因子IX蛋白质的优化的多核苷酸序列、包含该序列的载体以及使用这些组合物治疗出血性疾病的方法。 | ||
| 搜索关键词: | 优化 凝血 因子 ix 基因 表达 及其 应用 | ||
【主权项】:
1.一种多核苷酸,其包含合成的肝特异性启动子,其中所述启动子包含核苷酸序列SEQ ID NO:1或者与其具有至少约90%同一性的序列。
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