[发明专利]优化的人凝血因子IX基因表达盒及其应用有效
| 申请号： | 201810547030.2 | 申请日： | 2018-05-31 |
| 公开（公告）号： | CN108977452B | 公开（公告）日： | 2022-07-19 |
| 发明（设计）人： | 肖啸;李娟 | 申请（专利权）人： | 北卡罗来纳大学教堂山分校 |
| 主分类号： | C12N15/57 | 分类号： | C12N15/57;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/48;A61P7/04 |
| 代理公司： | 南京苏创专利代理事务所(普通合伙) 32273 | 代理人： | 张学彪 |
| 地址： | 美国北卡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 优化 凝血 因子 ix 基因 表达 及其 应用 | ||
1.一种多核苷酸，其包含合成的肝特异性启动子，其中所述启动子为SEQ ID NO: 1的核苷酸序列。
2.根据权利要求1所述的多核苷酸，其核苷酸序列为SEQ ID NO: 10。
3.根据权利要求1所述的多核苷酸，其核苷酸序列为SEQ ID NO: 11。
4.根据权利要求1所述的多核苷酸，其核苷酸序列为SEQ ID NO: 12。
5.根据权利要求1所述的多核苷酸，其中所述启动子可操作地连接至目标多核苷酸。
6.根据权利要求5所述的多核苷酸，进一步包含在所述启动子和目标多核苷酸之间的合成的5’-非翻译区。
7.根据权利要求6所述的多核苷酸，其中所述合成的5’-非翻译区包含核苷酸序列SEQID NO: 3。
8.根据权利要求7所述的多核苷酸，其中所述合成的5’-非翻译区包含合成的内含子。
9.根据权利要求8所述的多核苷酸，其中所述合成的内含子为核苷酸序列SEQ ID NO:13。
10.根据权利要求9所述的多核苷酸，其中所述合成的5’-非翻译区和合成的内含子为核苷酸序列SEQ ID NO: 4。
11.根据权利要求9所述的多核苷酸，其中所述启动子、合成的5’-非翻译区和合成的内含子为核苷酸序列SEQ ID NO: 2。
12.根据权利要求5所述的多核苷酸，其中所述目标多核苷酸包含合成的内含子。
13.根据权利要求12所述的多核苷酸，其中所述合成的内含子为核苷酸序列SEQ IDNO: 5。
14.根据权利要求5所述的多核苷酸，其可操作地连接至聚腺苷酸化位点。
15.根据权利要求14所述的多核苷酸，其中所述聚腺苷酸化位点是双向聚腺苷酸化位点。
16.根据权利要求15所述的多核苷酸，其中所述聚腺苷酸化位点为核苷酸序列SEQ IDNO: 9。
17.根据权利要求5所述的多核苷酸，其中所述目标多核苷酸编码多肽或功能性核酸。
18.根据权利要求17所述的多核苷酸，其中所述目标多核苷酸编码凝血因子。
19.根据权利要求18所述的多核苷酸，其中所述目标多核苷酸编码因子IX。
20.根据权利要求19所述的多核苷酸，其中所述多核苷酸序列已进行密码子优化，以在人体中表达。
21.根据权利要求19所述的多核苷酸，其中所述编码因子IX的目标多核苷酸包含导致R338L突变的错义突变，其中所述R338L突变是相对于人因子IX的编号。
22.根据权利要求20所述的多核苷酸，其中所述密码子优化的因子IX编码序列包含合成的内含子。
23.根据权利要求22所述的多核苷酸，其中所述密码子优化的因子IX编码序列和合成的内含子为核苷酸序列SEQ ID NO: 6。
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