[发明专利]治疗和/或预防溶酶体贮积病和其它单基因代谢性疾病的组合物和方法在审
| 申请号： | 201780054971.6 | 申请日： | 2017-07-05 |
| 公开（公告）号： | CN109715141A | 公开（公告）日： | 2019-05-03 |
| 发明（设计）人： | W·D·克莱普尔 | 申请（专利权）人： | 兰迪斯制药公司 |
| 主分类号： | A61K9/14 | 分类号： | A61K9/14;A61K31/167;A61K47/40;A61K47/10;A61K47/20 |
| 代理公司： | 北京纪凯知识产权代理有限公司 11245 | 代理人： | 王永伟;赵蓉民 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明包括用于治疗溶酶体贮积病或病症的组合物，和使用该组合物的方法。在某些实施方式中，本发明的组合物包括组蛋白脱乙酰酶抑制剂(HDACi)、环糊精、水、任选地聚亚烷基二醇、和任选地二甲基亚砜(DMSO)。在其它实施方式中，本发明的组合物包括HDACi、环糊精、水、聚亚烷基二醇、和DMSO。 | ||
| 搜索关键词： | 聚亚烷基二醇 溶酶体贮积病 环糊精 组蛋白脱乙酰酶抑制剂 代谢性疾病 二甲基亚砜 单基因 治疗 预防 | ||
【主权项】：
1.药物组合物，其包括组蛋白脱乙酰酶抑制剂(HDACi)、环糊精、水、任选地聚亚烷基二醇、和任选地二甲基亚砜(DMSO)，其中聚亚烷基二醇、水和DMSO的相对比例为约0‑45％:50‑100％:0‑5％。
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