[发明专利]用于递送信使RNA的组合物和方法在审
| 申请号： | 201780049850.2 | 申请日： | 2017-06-30 |
| 公开（公告）号： | CN109563511A | 公开（公告）日： | 2019-04-02 |
| 发明（设计）人： | 迈克尔·J·艾布拉姆斯;詹姆斯·海斯;亚当·贾奇;基尤·蒙格·莱姆;洛恩·拉尔夫·帕尔默;斯蒂芬·P·里德;爱德华·D·亚沃尔斯基 | 申请（专利权）人： | 阿布特斯生物制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;A61K8/14 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 刘明海;周瑞 |
| 地址： | 加拿大不列*** | 国省代码： | 加拿大;CA |
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| 摘要： | 本发明提供了包含包封在脂质颗粒内的核酸分子例如mRNA分子的组合物。所述组合物可用于例如将所述mRNA分子引入人类受试者体内，在所述人类受试者体内，所述mRNA分子被翻译以生成用于改善疾病的一种或多种症状的多肽。 | ||
| 搜索关键词： | 体内 核酸分子 脂质颗粒 信使RNA 递送 包封 多肽 可用 翻译 引入 疾病 | ||
【主权项】：
1.一种脂质纳米颗粒，其包含：(a)阳离子脂质；(b)非阳离子脂质；(c)皮质类固醇；以及(d)核酸，其中所述核酸和所述皮质类固醇包封在所述脂质纳米颗粒内。
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