[发明专利]治疗亨廷顿氏舞蹈病的组合物和方法有效
| 申请号： | 201780043501.X | 申请日： | 2017-05-18 |
| 公开（公告）号： | CN109831916B | 公开（公告）日： | 2023-07-21 |
| 发明（设计）人： | D·W-Y·沙;侯金兆;周鹏程;王鑫;J·德克特;M·霍斯巴赫 | 申请（专利权）人： | 沃雅戈治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/63 | 分类号： | C12N15/63;C07H21/02 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 付文川;吴小瑛 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明涉及针对HTT基因的小干扰RNA(siRNA)分子、编码siRNA分子的腺相关病毒(AAV)载体、以及利用siRNA分子和AAV载体治疗亨廷顿氏舞蹈病(HD)的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 亨廷顿氏 舞蹈病 组合 方法 | ||
【主权项】：
1.一种腺相关病毒(AAV)载体，其包含位于两个反向末端重复(ITR)之间的核酸序列，其中当所述核酸表达时，其抑制或压制细胞中HTT的表达，其中所述核酸序列包含正义链序列和反义链序列，其中正义链序列包含至少与表3、表4或表5中所列序列的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的15个连续核苷酸，并且反义链序列包含与表3、表4或表5中所列序列的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且其中正义链序列和反义链序列共享长度至少为4个核苷酸的互补区。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于沃雅戈治疗公司，未经沃雅戈治疗公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201780043501.X/，转载请声明来源钻瓜专利网。
