[发明专利]寡核苷酸组合物和其方法在审
| 申请号： | 201780038913.4 | 申请日： | 2017-05-03 |
| 公开（公告）号： | CN109477108A | 公开（公告）日： | 2019-03-15 |
| 发明（设计）人： | 钱德拉·瓦尔格赛;米纳;内纳德·斯夫尔齐卡帕;苏索万·莫哈帕特拉;克里斯多佛·J·弗朗西斯;格雷戈里·L·韦尔迪;安娜·索科洛夫斯卡 | 申请（专利权）人： | 波涛生命科学有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 郑斌;尹玉峰 |
| 地址： | 新加坡*** | 国省代码： | 新加坡;SG |
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| 摘要： | 本公开尤其涉及具有选定设计的手性控制的寡核苷酸、手性控制的寡核苷酸组合物以及其制备和使用方法。在一些实施例中，所提供的手性控制的寡核苷酸组合物提供了与参照寡核苷酸组合物不同的核酸聚合物裂解样式。在一些实施例中，所提供的手性控制的寡核苷酸组合物在核酸聚合物的互补序列中提供了单一位点裂解。在一些实施例中，手性控制的寡核苷酸组合物具有本文中所描述的任何碱基序列，和/或样式或碱基修饰、糖修饰、骨架修饰和/或立体化学，或者这些要素的组合。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸组合物 手性 核酸聚合物 裂解 样式 骨架修饰 寡核苷酸 互补序列 碱基修饰 碱基序列 立体化学 糖修饰 位点 制备 | ||
【主权项】：
1.一种手性控制的寡核苷酸组合物，其包括特定寡核苷酸类型的寡核苷酸，所述寡核苷酸的特征在于：1)共同的碱基序列和长度；2)共同的骨架键联样式；和3)共同的骨架手性中心样式；所述组合物是手性控制的，其中相对于具有相同碱基序列和长度的寡核苷酸的基本上外消旋的制剂，所述组合物富含所述特定寡核苷酸类型的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸靶向突变亨廷顿基因，并且所述长度为约10至约50个核苷酸，其中所述骨架键联包括至少一个硫代磷酸酯，并且其中所述骨架手性中心样式包括至少一个Rp手性中心和至少一个Sp手性中心。
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