[发明专利]利用和不利用可设计核酸酶编辑基因组的改进方法在审
| 申请号： | 201780038175.3 | 申请日： | 2017-05-05 |
| 公开（公告）号： | CN109414449A | 公开（公告）日： | 2019-03-01 |
| 发明（设计）人： | 托德·M·伍尔夫 | 申请（专利权）人： | 托德·M·伍尔夫 |
| 主分类号： | A61K31/7088 | 分类号： | A61K31/7088;A61K31/7115;A61K31/712;C12N5/10;C12N15/09;C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京超凡志成知识产权代理事务所(普通合伙) 11371 | 代理人： | 王晖;许洪洁 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明包括用于在分离的细胞内或生物体内基因组编辑的组合物和方法。编辑寡核苷酸含有寡核苷酸链，其可以含有将编辑部分定位在适当位置的接头，用于修饰靶向核碱基和crisprRNA结构域以及失活的Cas9结构域，其引起靶向核碱基的脱氨基。编辑寡核苷酸还可含有来自基因组中的靶向序列的至少一种核苷酸序列变化。该方法的某些实施方式包括利用编辑寡核苷酸修饰细胞内的基因组序列，而不需要在编辑过程中用外源性蛋白质辅助。与未修饰的寡核苷酸相比，编辑寡核苷酸可以包括增加寡核苷酸的核酸酶稳定性的骨架修饰。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 基因组 核碱基 结构域 靶向 修饰 核酸酶稳定性 外源性蛋白质 寡核苷酸链 核苷酸序列 基因组序列 靶向序列 骨架修饰 适当位置 修饰细胞 生物体 核酸酶 脱氨基 失活 编辑部 细胞 改进 | ||
【主权项】：
1.一种编辑寡核苷酸，包括crisprRNA结构域和连接到碱基修饰活性剂的失活的Cas9结构域，其中，所述crisprRNA结构域和所述失活的Cas9结构域定位于基因组序列中的靶向核碱基附近，其中所述碱基修饰活性剂引起所述靶向核碱基的脱氨基。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于托德·M·伍尔夫，未经托德·M·伍尔夫许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201780038175.3/，转载请声明来源钻瓜专利网。
