[发明专利]利用和不利用可设计核酸酶编辑基因组的改进方法在审
| 申请号： | 201780038175.3 | 申请日： | 2017-05-05 |
| 公开（公告）号： | CN109414449A | 公开（公告）日： | 2019-03-01 |
| 发明（设计）人： | 托德·M·伍尔夫 | 申请（专利权）人： | 托德·M·伍尔夫 |
| 主分类号： | A61K31/7088 | 分类号： | A61K31/7088;A61K31/7115;A61K31/712;C12N5/10;C12N15/09;C12N15/11 |
| 代理公司： | 北京超凡志成知识产权代理事务所(普通合伙) 11371 | 代理人： | 王晖;许洪洁 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 基因组 核碱基 结构域 靶向 修饰 核酸酶稳定性 外源性蛋白质 寡核苷酸链 核苷酸序列 基因组序列 靶向序列 骨架修饰 适当位置 修饰细胞 生物体 核酸酶 脱氨基 失活 编辑部 细胞 改进 | ||
【权利要求书】：
1.一种编辑寡核苷酸，包括crisprRNA结构域和连接到碱基修饰活性剂的失活的Cas9结构域，其中，所述crisprRNA结构域和所述失活的Cas9结构域定位于基因组序列中的靶向核碱基附近，其中所述碱基修饰活性剂引起所述靶向核碱基的脱氨基。
2.一种基因组序列中靶核碱基的位点引导的脱氨基的方法，由包括crisprRNA结构域和连接到碱基修饰活性剂的失活的Cas9结构域的编辑寡核苷酸引导，包括以下步骤：将根据权利要求1所述的编辑寡核苷酸引入细胞或生物体中，没有额外的外源性蛋白质或核酸辅助编辑所述靶核碱基，其中，所述编辑寡核苷酸包括一个或多个修饰，其中所述一个或多个修饰是一个或多个骨架修饰、一个或多个糖修饰和/或一个或多个核碱基修饰，其中所述编辑寡核苷酸与含有所述靶核碱基的所述基因组序列基本上互补，其中所述编辑寡核苷酸的所述修饰提高编辑效率，并且其中所述靶核碱基的所述位点引导的脱氨基是将胞嘧啶核碱基脱氨基成尿嘧啶核碱基，由所述编辑寡核苷酸的crisprRNA以及所述失活的Cas9而引导。
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