[发明专利]通过使用核酸酶来进行人神经干细胞的基因组编辑在审
| 申请号： | 201780036763.3 | 申请日： | 2017-04-13 |
| 公开（公告）号： | CN109312308A | 公开（公告）日： | 2019-02-05 |
| 发明（设计）人： | M·H·波蒂厄斯;E·J·基尔德贝克;D·P·德维尔;J·T·克拉克;A·冢本;N·内田 | 申请（专利权）人： | 亿阳集团美国硅谷公司;斯坦福大学托管董事会 |
| 主分类号： | C12N5/10 | 分类号： | C12N5/10;C12N15/90;C12N5/0797;A61K48/00;A61K35/30;A61P25/00;A61P25/14;A61P25/16;A61P25/28 |
| 代理公司： | 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 | 代理人： | 傅宇昌 |
| 地址： | 美国加*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了用于产生经遗传修饰的人神经干细胞的方法，经遗传修饰的人神经干细胞，和包含所述经遗传修饰的人神经干细胞的药用组合物。特别地，所述方法涉及使用由DNA核酸酶，例如TALEN、ZFN或CRISPR/Cas介导的基因组编辑。还提供了相关的试剂盒。本发明还提供了用于通过使用经遗传修饰的人神经干细胞来在人受试者中预防或治疗神经变性疾病或神经病学损伤的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 人神经干细胞 遗传修饰 核酸酶 基因组 神经变性疾病 药用组合物 神经病学 试剂盒 介导 损伤 预防 治疗 | ||
【主权项】：
1.用于产生经遗传修饰的人神经干细胞的方法，所述方法包括：向分离的人神经干细胞中引入：(a)供者模板，其包含：(i)包含转基因的转基因盒；和(ii)两个包含安全港座位的两个非重叠的同源部分的核苷酸序列，其中所述核苷酸序列位于所述转基因盒的5’和3’末端处；和(b)DNA核酸酶或编码所述DNA核酸酶的核苷酸序列，其中所述DNA核酸酶能够在所述安全港座位中产生双链断裂以诱导所述转基因插入到所述安全港座位中，由此产生经遗传修饰的人神经干细胞。
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