[发明专利]深内含子突变的基因编辑有效
| 申请号： | 201680041691.7 | 申请日： | 2016-04-15 |
| 公开（公告）号： | CN107849547B | 公开（公告）日： | 2022-04-19 |
| 发明（设计）人： | G·阮;A·斯盖利亚 | 申请（专利权）人： | 建新公司 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N15/00;A61P27/00;A61P21/00;A61P25/00;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文中提供了使用工程改造的、非天然存在的成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)‑CRISPR相关(Cas)(CRISPR‑Cas)系统治疗与深内含子突变相关的疾病或疾患的组合物、方法、试剂盒和病毒颗粒。在一些方面，本文中提供了自限性CRISPER‑Cas系统。 | ||
| 搜索关键词： | 内含 突变 基因 编辑 | ||
【主权项】：
一种用于治疗与个体基因中的深内含子突变相关的疾病或疾患的组合物，所述组合物包含工程改造的、非天然存在的成簇规律间隔短回文重复序列(CRISPR)—CRISPR相关(Cas)(CRISPR‑Cas)系统，所述系统包含a)第一引导RNA和第二引导RNA，其中所述第一引导RNA和所述第二引导RNA与所述深内含子突变侧翼的靶DNA序列的相反链杂交，和b)Cas蛋白，其中所述Cas蛋白在位于所述深内含子突变侧翼的位点处切割靶DNA分子，从而切除包含所述深内含子突变的靶DNA部分。
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