[发明专利]用于抑制因子XII的基因表达的组合物和方法有效

专利信息
申请号: 201680027422.5 申请日: 2016-03-16
公开(公告)号: CN108064313B 公开(公告)日: 2021-07-30
发明(设计)人: S·B·坎纳;D·L·路易斯;D·H·维基菲尔德;L·埃尔米达 申请(专利权)人: 箭头药业股份有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61K31/713;A61K47/42;A61P7/10;A61P9/00;A61P7/02
代理公司: 上海专利商标事务所有限公司 31100 代理人: 陈扬扬;钱文宇
地址: 美国加利*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 公开了用于通过RNA干扰机制抑制因子XII(F12)基因表达的RNA干扰(RNAi)引发剂。也公开了包含一种或多种F12 RNAi引发剂与一种或多种能够向肝细胞递送RNAi引发剂的赋形剂的药物组合物。向肝细胞体内递送F12 RNAi引发剂提供了对F12基因表达的抑制和对血管性水肿,包括遗传性血管性水肿(HAE)、静脉血栓栓塞(VTE)和与血管性水肿相关的疾病的治疗。
搜索关键词: 用于 抑制 因子 xii 基因 表达 组合 方法
【主权项】:
1.一种能够抑制因子XII(F12)基因的表达的RNA干扰(RNAi)引发剂,其中所述RNAi引发剂包含正义链和反义链,并且其中所述反义链包含表1和表2中的任何反义序列。
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