[发明专利]用于大疱性表皮松解症治疗的与COL7A1外显子73配对的寡核苷酸有效
| 申请号： | 201680015142.2 | 申请日： | 2016-03-11 |
| 公开（公告）号： | CN107567498B | 公开（公告）日： | 2021-09-21 |
| 发明（设计）人： | E·M·海斯马;M·波特曼;W·博伊默;V·布林克斯 | 申请（专利权）人： | 翼治疗有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京尚诚知识产权代理有限公司 11322 | 代理人： | 龙淳 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及能够防止或减少外显子73包含到人COL7A mRNA中的反义寡核苷酸，其以多种方式进行表征：(a)寡核苷酸的序列包含至多两个CpG序列；(b)寡核苷酸的长度不多于24个核苷酸；(c)寡核苷酸能够与外显子73中的(SRp40/SC35结合/ESE)元件退火。这些寡核苷酸可有用地为具有修饰的核苷间键(例如硫代磷酸酯键)的寡核糖核苷酸。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 大疱性 表皮 松解症 治疗 col7a1 外显子 73 配对 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
一种反义寡核苷酸，当通过从哺乳动物细胞中的前体mRNA剪切产生人COL7A1 mRNA时，所述反义寡核苷酸能够防止或减少外显子73包含到所述人COL7A1 mRNA中；其特征在于(a)所述寡核苷酸的序列包含至多两个CpG序列和/或(b)所述寡核苷酸的长度不多于24个核苷酸。
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