[发明专利]多重载体系统及其应用

摘要

本发明涉及构建体、载体、相应的宿主细胞和药物组合物，其允许有效的基因治疗，尤其是大于5Kb的基因。

主权项

在细胞中表达感兴趣的基因的编码序列的载体系统，所述编码序列包含第一部分和第二部分，所述载体系统包含：c)第一载体，其包含：‑所述编码序列的所述第一部分(CDS1)，‑第一重建序列；和d)第二载体，其包含：‑所述编码序列的所述第二部分(CDS2)，‑第二重建序列，其中，所述第一和第二重建序列选自下组：i]第一重建序列由所述编码序列的所述第一部分的3'端组成，且第二重建序列由所述编码序列的所述第二部分的5'端组成，所述第一和第二重建序列是重叠序列；或ii]第一重建序列包含剪接供体信号(SD)，且第二重建序列包含剪接受体信号(SA)，任选地，第一和第二重建序列各自之一还包含重组引发性序列，其特征在于，第一和第二载体之一或两者还包含降解信号的核苷酸序列，所述序列在i)的情况中位于CDS1的3'端和/或CDS2的5'端，而在ii)的情况中位于相对于SD的3'位置中和/或相对于SA的5'位置中。