[发明专利]使用腺病毒载体的体内基因改造在审
| 申请号： | 201580026168.2 | 申请日： | 2015-05-01 |
| 公开（公告）号： | CN107405411A | 公开（公告）日： | 2017-11-28 |
| 发明（设计）人： | A·利伯;T·帕帕亚诺波罗;M·里克特;K·撒亚艾米诺娃 | 申请（专利权）人： | 华盛顿大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 余姚德盛专利代理事务所(普通合伙)33239 | 代理人： | 郑洪成 |
| 地址： | 美国华*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供了重组核酸表达盒和辅助病毒依赖性腺病毒，其中所述的表达盒使用了在辅助病毒依赖性腺病毒生产型细胞中用于控制核酸酶表达的miRNA基系统，由此在CD34+细胞中的体内基因编辑方面允许进行生产和应用。 | ||
| 搜索关键词： | 使用 病毒 载体 体内 基因 改造 | ||
【主权项】：
一种重组核酸表达盒，其包含至少一个第一核酸模块，其包含：(i)编码核酸酶的第一编码区，其中所述的核酸酶能够在所关注的CD34+细胞基因组靶物中产生DNA断裂；以及(ii)编码一个或多个miRNA靶位点的第二编码区，其中所述的miRNA靶位点位于所述的第一编码区的3’非翻译区，并且在所述的第一编码区的翻译终止密码子下游的至少60个核苷酸，其中与所述的一个或多个编码的miRNA靶位点结合的miRNA在病毒生产型细胞中高度表达，但是在CD34+细胞中不表达或以低水平表达，其中所述的第一核酸模块与在CD34+细胞中具有活性的启动子可操作地连接。
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