[发明专利]通过双重AAV载体有效递送大基因有效
| 申请号： | 201480035105.9 | 申请日： | 2014-04-18 |
| 公开（公告）号： | CN105408352B | 公开（公告）日： | 2020-01-14 |
| 发明（设计）人： | A·奥瑞秋;P·科莱拉;I·特拉帕尼 | 申请（专利权）人： | 泰莱托恩基金会 |
| 主分类号： | C07K14/705 | 分类号： | C07K14/705;C12N15/86 |
| 代理公司： | 31100 上海专利商标事务所有限公司 | 代理人： | 余颖;沈端 |
| 地址： | 意大*** | 国省代码： | 意大利;IT |
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| 摘要： | 本发明涉及构建体、载体、相应的宿主细胞和药物组合物，其允许有效的基因治疗，尤其是大于5Kb的基因。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 双重 aav 载体 有效 递送 基因 | ||
【主权项】：
1.一种在宿主细胞中表达感兴趣的基因的编码序列的双重构建体系统，所述编码序列由5’端部分和3’端部分组成，所述双重构建体系统包含：/na)第一质粒，其按5’-3’方向包含：/n-AAV 5’反向末端重复(5’-ITR)序列；/n-启动子序列；/n-所述编码序列的5’端部分，所述5’端部分可操作地连接所述启动子并处于所述启动子的控制下；/n-剪接供体信号的核酸序列；和/n-AAV 3’反向末端重复(3’-ITR)序列；以及/nb)第二质粒，其以5’-3’方向包含：/n-AAV 5’反向末端重复(5’-ITR)序列；/n-剪接受体信号的核酸序列；/n-所述编码序列的3’端；/n-聚腺苷酰化信号核酸序列；以及/n-AAV3’反向末端重复(3’-ITR)序列；/n所述第一质粒还包含位于其AAV 3’ITR的5’位置的重组发生区核酸序列，且所述第二质粒还包含位于其AAV 5’ITR的3’位置的重组发生区核酸序列；/n所述重组发生区是F1噬菌体重组发生区，且由以下序列组成：GGGATTTTGCCGATTTCGGCCTATTGGTTAAAAAATGAGCTGATTTAACAAAAATTTAACGCGAATTTTAACAAAAT(SEQ ID NO.3)。/n
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