[发明专利]用于递送能调节干扰RNA内源性机制的核苷酸序列的制剂

摘要

本发明制剂涉及一种纳米乳剂形式的制剂，其含有一连续水相和至少一分散相，其可用作递送能调节内源性RNA干扰机制的核苷酸序列递送体系或作为转染剂。

主权项

1.一种纳米乳剂形式的制剂，包含一连续水相和至少一分散相，其含有：‑至少5mol％的两性脂质；‑15‑70mol％的至少一种阳离子表面活性剂，其含有：‑至少一个亲脂性基团，选自：‑R或R‑(C＝O)‑基，其中R为具有11‑23个碳原子的线形烃链，‑具有12‑24个碳原子脂肪酸和磷脂酰乙醇胺的酯或酰胺，和‑聚(环氧丙烷)，和‑至少一个亲水基团，其含有至少一个阳离子基团，选自：‑具有1‑12个碳原子的直链或支链烷基，且被至少一个阳离子基团打断和/或取代，和‑亲水聚合基团，含有至少一个阳离子基团，和‑10‑55mol％的助表面活性剂，其含有至少一个聚(环氧乙烷)链，所述聚(环氧乙烷)链至少含有25个环氧乙烷单元；‑增溶脂质，‑任选的辅助脂质；‑任选的油；‑任选的显影剂；和‑任选的亲脂性治疗剂；其中两性脂质、阳离子表面活性剂和助表面活性剂的摩尔百分比为相对于整体即两性脂质/阳离子表面活性剂/助表面活性剂/任选的辅助脂质而言；并且其中相对于分散相，所述整体即增溶脂质/任选的油/任选的显影剂/任选的亲脂性治疗剂的摩尔比例是10‑80％。