[发明专利]用于治疗视网膜营养不良的病毒载体有效
| 申请号： | 201380035067.2 | 申请日： | 2013-05-02 |
| 公开（公告）号： | CN104470545B | 公开（公告）日： | 2018-07-06 |
| 发明（设计）人： | C·E·比奇洛;V·崔;T·P·德瑞亚;S·R·普利斯 | 申请（专利权）人： | 诺华股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/864 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 黄革生;刘金辉 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 瑞士;CH |
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| 摘要： | 本发明涉及能够递送异源基因至视网膜、特别是递送RLBP1至视网膜的RPE和米勒细胞的病毒载体。本发明还涉及可用于产生病毒载体的核酸、包含该病毒载体的组合物和该组合物和病毒载体的用途。本发明还涉及递送异源基因至视网膜和/或在其中表达异源基因、提高个体的暗适应速率和治疗RLBP1相关视网膜营养不良的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 病毒载体 视网膜 异源基因 递送 营养不良 米勒细胞 暗适应 速率和 核酸 可用 治疗 | ||
【主权项】：
1.具有包含视黄醛结合蛋白1(RLBP1)编码序列的载体基因组的病毒载体，其中所述载体适于引导RLBP1编码序列在视网膜的视网膜色素上皮(RPE)细胞和米勒细胞中表达，其中所述载体包含腺相关病毒(AAV)血清型2或8衣壳，所述载体基因组以5’至3’方向包含：(i)5’ITR；(ii)包含RLBP1编码序列的重组核苷酸序列；和(iii)3’ITR，重组核苷酸序列以5’至3’方向包含：(i)启动子；(ii)RLBP1编码序列；和(iii)SV40polyA序列，且其中所述载体基因组以5’至3’方向包含选自由以下组成的组的核酸序列：a)SEQ ID NO:2、10、5、6、8和9；以及b)SEQ ID NO:2、3、4、5、6、8、23和9。
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