[发明专利]用于治疗视网膜营养不良的病毒载体

权利要求书

1.具有包含视黄醛结合蛋白1(RLBP1)编码序列的载体基因组的病毒载体，其中所述载体适于引导RLBP1编码序列在视网膜的视网膜色素上皮(RPE)细胞和米勒细胞中表达，其中

所述载体包含腺相关病毒(AAV)血清型2或8衣壳，

所述载体基因组以5’至3’方向包含：(i)5’ITR；

(ii)包含RLBP1编码序列的重组核苷酸序列；和

(iii)3’ITR，

重组核苷酸序列以5’至3’方向包含：(i)启动子；(ii)RLBP1编码序列；和(iii)SV40polyA序列，

且其中所述载体基因组以5’至3’方向包含选自由以下组成的组的核酸序列：

a)SEQ ID NO:2、10、5、6、8和9；以及

b)SEQ ID NO:2、3、4、5、6、8、23和9。

2.具有包含视黄醛结合蛋白1(RLBP1)编码序列的载体基因组的病毒载体，其中所述载体适于引导RLBP1编码序列在视网膜的视网膜色素上皮(RPE)细胞和米勒细胞中表达并且载体基因组以5’至3’方向包含：SEQ ID NO:36、62、63、64、65、66、1、3、4、5、6、8和9的核酸序列。

3.组合物，其包含权利要求2的病毒载体。

4.权利要求3的组合物，其还包含可药用的赋形剂。

5.包含基因盒的核酸，所述基因盒以5’至3’方向包含：

(i)5’ITR或没有末端解析位点的ITR；

(ii)包含RLBP1编码序列的重组核苷酸序列；和

(iii)3’ITR，

其中所述基因盒以5’至3’方向包含选自以下的序列：

a)SEQ ID NO:2、10、5、6、8和9，

b)SEQ ID NO:2、3、4、5、6、8、23和9，和

c)SEQ ID NO:1、3、4、5、6、8和9。

6.权利要求3的组合物在制备用于提高患有RLBP1相关视网膜营养不良的对象中的暗适应速率的方法的药物中的用途，所述方法包括向对象施用所述组合物。

7.权利要求1或2的病毒载体在制备用于在患有RLBP1相关视网膜营养不良的对象的视网膜中的RPE细胞和米勒细胞中表达RLBP1编码序列的方法的药物中的用途，所述方法包括将所述对象的视网膜与所述病毒载体接触的步骤。

8.权利要求3的组合物，其用于治疗患有RLBP1相关视网膜营养不良的对象。

9.权利要求3的组合物，其用于提高患有RLBP1相关视网膜营养不良的对象中的暗适应速率。

10.权利要求1或2的病毒载体，其用于在患有RLBP1相关视网膜营养不良的对象的视网膜中的RPE细胞和米勒细胞中表达RLBP1编码序列。