[发明专利]用于输送生物活性RNA的组合物和方法

摘要

用于将生物活性RNA分子输送至细胞的新型化合物、组合物和方法。具体而言，本发明提供可用于将生物活性RNA输送至细胞的新型核酸分子、多肽和RNA-蛋白复合物，以及编码它们的聚核苷酸。本发明还提供用于表达所述聚核苷酸的载体。另外，本发明提供可用作转染试剂的包含所述新型化合物和载体的细胞和组合物。本发明还提供用于制备所述化合物、载体、细胞和组合物的方法。另外，提供了用于将生物活性RNA分子输送至细胞和/或组织的载体和方法。所述新型化合物、载体、细胞和组合物可用于例如将生物活性RNA分子输送至细胞以便在对受试对象或生物体中的疾病、病症或病况的诊断、预防、缓和和/或治疗中调节靶基因的表达。

主权项

包含第一聚核苷酸和第二聚核苷酸的表达载体，其中所述第一聚核苷酸编码第一生物活性RNA序列；识别RNA序列；和组成型转运元件(CTE)；且所述第二聚核苷酸编码多肽，所述多肽包含RNA结合域序列，和(a)细胞穿透肽序列或(b)真核非经典分泌域序列中至少一个。