[发明专利]用于细胞内递送生物活性化合物的小分子缀合物

摘要

本发明提供了用于递送生物活性物质的新的化合物和这些化合物的缀合物。本文公开了化学稳定的siRNA的更进一步的新设计标准，其在与递送聚合物共价连接来实现体内mRNA敲减时特别有用。

主权项

1.式(I)化合物其中Y是选自-(CH₂)₃-或-C(O)-N-(CH₂-CH₂-O)_p-CH₂-CH₂-的连接基团；R¹是-(C1-6)烷基；-(CH₂)-萘基；或者-(CH₂)_m-苯基，其中苯基是未取代的或者被独立地选自下述的取代基取代最多四次：-NO₂、-CN、卤素、-O-(CH₂)-苯基、-O-(C1-6)烷基，或者-C(O)-NH₂；R²是氢；-(CH₂)_k-N-C(Ph)₃，其中苯环是未取代的或者独立地被–O-(C1-4)烷基取代；-(CH₂)_k-C(O)-NH₂；-(CH₂)_k-苯基；-(C1-6)烷基，其是未取代的或者被–S-CH₃取代一次；R³是-NH-苯基，其中苯基基团进一步被独立地选自下述的取代基取代：-(CH₂)-OH；或-(CH₂)-O-C(O)-O-(4-硝基-苯基)；k是1、2、3、4、5、6；m是1、2、3或4；n是0或1；且p是1-20的整数。