[发明专利]用于细胞内递送生物活性化合物的小分子缀合物

权利要求书

1.式(I)化合物

其中

Y是选自-(CH₂)₃-或-C(O)-N-(CH₂-CH₂-O)_p-CH₂-CH₂-的连接基团；

R¹是-(C1-6)烷基；

-(CH₂)-萘基；或者

-(CH₂)_m-苯基，其中苯基是未取代的或者被独立地选自下述的取代基取代最多四次：

-NO₂、

-CN、

卤素、

-O-(CH₂)-苯基、

-O-(C1-6)烷基，或者

-C(O)-NH₂；

R²是氢；

-(CH₂)_k-N-C(Ph)₃，其中苯环是未取代的或者独立地被–O-(C1-4)烷基取代；

-(CH₂)_k-C(O)-NH₂；

-(CH₂)_k-苯基；

-(C1-6)烷基，其是未取代的或者被–S-CH₃取代一次；

R³是-NH-苯基，其中苯基基团进一步被独立地选自下述的取代基取代：

-(CH₂)-OH；或

-(CH₂)-O-C(O)-O-(4-硝基-苯基)；

k是1、2、3、4、5、6；

m是1、2、3或4；

n是0或1；且

p是1-20的整数。

2.如权利要求1所述的化合物，其具有如式(Ia)所示的构型

3.如权利要求1或2中任一项所述的化合物，其中Y是-(CH₂)₃-。

4.如权利要求3所述的化合物，其中

Y是-(CH₂)₃-；

R²是-(CH₂)_k-N-C(Ph)₃，其中苯环是未取代的或独立地被–O-(C1-4)烷基取代；且

R³是-NH-苯基，其中苯基基团进一步被-(CH₂)-O-C(O)-O-(4-硝基-苯基)取代；

n是0；且

R¹和k具有上文所述含义。

5.如权利要求1或2中任一项所述的化合物，其中Y是-C(O)-N-(CH₂-CH₂-O)_p-CH₂-CH₂-。

6.如权利要求5所述的化合物，其中

Y是-C(O)-N-(CH₂-CH₂-O)_p-CH₂-CH₂-；

R²是-(CH₂)_k-N-C(Ph)₃，其中苯环是未取代的或独立地被–O-(C1-4)烷基取代；且

R³是-NH-苯基，其中苯基基团进一步被-(CH₂)-O-C(O)-O-(4-硝基-苯基)取代；

n是0；且

R¹、k和p具有上文所述含义。

7.如权利要求1-6中任一项所述的化合物作为生物活性化合物的配体的用途，其中所述配体是与生物活性化合物共价连接。

8.如权利要求7中所述的用途，其中所述生物活性化合物是肽。

9.如权利要求7中所述的用途，其中所述生物活性化合物是核酸。