[发明专利]含有内部非核酸间隔子的单链RNAi试剂无效
| 申请号： | 201180047383.2 | 申请日： | 2011-08-19 |
| 公开（公告）号： | CN103140582A | 公开（公告）日： | 2013-06-05 |
| 发明（设计）人： | L.林;A.威林汉;L.赵;G.肖恩 | 申请（专利权）人： | 默沙东公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C12P19/34 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 刘健;万雪松 |
| 地址： | 美国新*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供了包含一个或多个内部非核苷酸间隔子的单链RNA分子，所述间隔子与所述分子的核苷酸部分共价连接。该单链RNAi分子起引导或反义链的作用，所述引导或反义链能够经由RNA干扰机制抑制基因表达，并且因此，代表单链RNAi试剂。该单链RNAi分子可用于多种治疗、诊断、目标验证、基因组发现、基因工程和药物基因组学应用的方法中。 | ||
| 搜索关键词： | 含有 内部 核酸 间隔 rnai 试剂 | ||
【主权项】：
单链RNA分子，其介导针对目标RNA的RNA干扰，其中所述单链RNA包含：(a) 核酸部分，包含不是自我互补的第一核苷酸部分(N1)和第二核苷酸部分(N2)，其中所述核酸部分包含可以与所述目标RNA的目标位点碱基配对的至少8个核苷酸，并且其中所述核酸部分内的核苷酸总数为8‑26个核苷酸；和(i) 内部间隔子部分，其中所述间隔子部分包含至少一个第一非核苷酸间隔子部分(S1)，所述第一非核苷酸间隔子部分(S1)共价连接所述第一和第二核苷酸部分。
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