[发明专利]选择性递送寡核苷酸分子至特定神经元类的组合物和方法有效
| 申请号： | 201180031362.1 | 申请日： | 2011-04-19 |
| 公开（公告）号： | CN103025357A | 公开（公告）日： | 2013-04-03 |
| 发明（设计）人： | A·P·蒙特费尔特罗;G·阿尔瓦拉多·乌尔维纳;A·博尔托洛齐·比亚索尼;F·阿蒂加斯·法勒斯;M·维拉·博韦尔 | 申请（专利权）人： | 新生命治疗有限公司 |
| 主分类号： | A61K47/48 | 分类号： | A61K47/48;C12N15/11;A61P25/00;A61K49/00;A61K51/00;A61K49/08;A61K51/04 |
| 代理公司： | 北京市浩天知识产权代理事务所 11276 | 代理人： | 雒纯丹 |
| 地址： | 西班牙*** | 国省代码： | 西班牙;ES |
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| 摘要： | 本发明提供一种缀合物，其包含(i)核酸，其与靶标核酸序列互补并且其表达抑制或者减少靶标核酸的表达，和(ii)选择性试剂，其能够高亲和力地结合至神经递质转运体。本发明缀合物能用于将核酸递送至感兴趣的细胞，并因此用于治疗疾病，其需要下调由靶标核酸编码的蛋白，以及用于将显像剂递送至细胞的诊断目的。 | ||
| 搜索关键词： | 选择性 递送 寡核苷酸 分子 特定 神经元 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种缀合物，包含：i)至少一种选择性试剂，其特异性结合至一种或多种神经递质转运体和ii)至少一个核酸，其能够特异性结合至靶分子，其中所述靶分子在与神经递质转运体相同细胞中被表达。
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