[发明专利]通过抑制吡咯啉‑5‑羧酸还原酶1(PYCR1)的天然反义转录物而治疗PYCR1相关疾病有效
| 申请号： | 201180014347.6 | 申请日： | 2011-02-21 |
| 公开（公告）号： | CN102844435B | 公开（公告）日： | 2017-05-10 |
| 发明（设计）人： | J·克拉德;O·霍克瓦舍曼 | 申请（专利权）人： | 库尔纳公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/63;A61K31/7088;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市铸成律师事务所11313 | 代理人： | 刘博 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及调节吡咯啉‑5‑羧酸还原酶1(PYCR1)的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是通过靶向吡咯啉‑5‑羧酸还原酶1(PYCR1)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗PYCR1表达相关的疾病和病症中的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 通过 抑制 吡咯 羧酸 还原酶 pycr1 天然 反义 转录 治疗 相关 疾病 | ||
【主权项】：
长度为10至30个核苷酸的反义寡核苷酸在制备体内或体外上调患者细胞或组织中如SEQ ID NO：1的吡咯啉‑5‑羧酸还原酶1(PYCR1)多核苷酸的功能和/或表达的药物中的用途，所述反义寡核苷酸特异性地与所述吡咯啉‑5‑羧酸还原酶1(PYCR1)多核苷酸的天然反义多核苷酸的区域杂交并靶向所述吡咯啉‑5‑羧酸还原酶1(PYCR1)多核苷酸的天然反义多核苷酸的区域，由此上调所述细胞或组织中吡咯啉‑5‑羧酸还原酶1(PYCR1)多核苷酸的功能和/或表达，其中所述吡咯啉‑5‑羧酸还原酶1(PYCR1)多核苷酸的天然反义多核苷酸的序列选自SEQ ID NO:2，其中至少一种反义寡核苷酸的序列选自SED ID NO:6。
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