[发明专利]通过在体内递送的胰岛转录因子基因再生胰岛和逆转糖尿病

摘要

本发明包括用于在胰腺中通过超声靶向破坏微泡，从而再生葡萄糖反应细胞的组合物和方法，其中所述组合物包含与微泡在内部和附近接触的预装配的脂质体-核酸复合物，其中所述预装配的脂质体-核酸复合物包含在启动子控制下的NeuroD基因，其中在胰腺的靶位点微泡的破坏将核酸递送到位于超声破坏位置的胰腺细胞中，其中掺入核酸的细胞对高血糖水平作出反应表达胰岛素。

主权项

一种用于在胰腺中超声靶向破坏微泡的组合物，所述组合物包含：预装配的脂质体‑核酸微泡复合物，其中所述预装配的脂质体‑核酸复合物包含在胰岛素启动子的控制下的NeuroD基因，所述胰岛素启动子包含与胰岛素启动子区可操作地连接的一个或多个胰岛素反应调节基因，所述胰岛素启动子区包含：胰岛素启动子的基因组片段，所述胰岛素启动子的基因组片段包含胰岛素基因的5’非翻译区、外显子1、内含子1和外显子2，其中在胰腺的靶位点微泡的破坏将核酸递送到位于超声破坏位置的胰腺细胞中，其中掺入核酸的细胞对高血糖水平作出反应表达胰岛素。