[发明专利]抑制亨廷顿基因表达的组合物和方法有效
| 申请号： | 200680046400.X | 申请日： | 2006-10-27 |
| 公开（公告）号： | CN101365801A | 公开（公告）日： | 2009-02-11 |
| 发明（设计）人： | 黛娜·文意·沙;菲利普·哈德维格;英戈·勒尔;比吉特·布拉姆利奇;帕梅拉·谭;汉斯－彼得·沃尔洛赫尔;大卫·邦克洛特 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12Q1/68 | 分类号： | C12Q1/68;C07H21/04;A01N43/04;A61K31/07 |
| 代理公司： | 隆天国际知识产权代理有限公司 | 代理人： | 吴小瑛;刘春生 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及抑制亨廷顿基因(HD基因)表达的双链核糖核酸(dsRNA)，其包含具有长度小于25个核苷酸并且与所述HD基因的至少一部分基本上互补的核苷酸序列的反义链。本发明也涉及包含所述dsRNA的药用组合物和药用可接受载体；使用所述药用组合物用于治疗由所述HD基因和其突变体形式表达所引起的疾病的方法；以及用于在细胞中抑制所述亨廷顿基因表达的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 抑制 亨廷顿 基因 表达 组合 方法 | ||
【主权项】：
1.双链核糖核酸(dsRNA)，其用于在细胞内抑制人HD基因的表达，其中所述dsRNA包含至少2个彼此互补的序列，并且其中有义链包含第一序列，反义链包含第二序列，所述第二序列包含与编码HD的mRNA的至少一部分基本上互补的互补区域，并且其中所述互补区域的长度小于30个核苷酸，并且其中所述的dsRNA当与表达所述HD的细胞接触时抑制所述HD的表达至少20％。
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